哈佛附属医院的基因治疗专家以AAV为载体研发新冠病毒基因疗法疫苗

全球范围内新冠病毒疫苗研发竞争非常激烈。根据位于加利福尼亚州圣莫尼卡市的经济智囊机构米尔肯研究所的说法，全世界至少有111种COVID-19疫苗正在开发中。大多数专家说，即使冠状病毒疫苗有效，也需要至少12到18个月才能开始接种大范围人群，而且此速度已是非常快了。尽管如此，特朗普总统近期表示，政府对美国将在今年年底之前接种新冠病毒疫苗充满信心。

目前哈佛大学的两家附属医院合作开发基于AAV载体技术的基因疗法疫苗，该合作项目近期获得了来自波士顿凯尔特人队（Boston Celtics）100万美元的捐款资助。

该实验疫苗采用与两种在美国已获批的基因疗法（Luxturna与Zolgensma，分别用于治疗罕见的遗传性失明和脊髓性肌萎缩症）相同的药物递送系统，使用一种无害的病毒作为特洛伊木马，将新型冠状病毒的基因序列（冠状病毒刺突蛋白部分的DNA序列）传递到人体细胞中，以产生一种对抗新冠病毒的免疫反应，从而保护人们免受新冠病毒的侵害。这种被称为AAVCOVID的实验疫苗已在小鼠中产生了强大的免疫反应。他们计划尽快在猴子中进行测试，由于新冠病毒疫情的严重性及其疫苗研发竞争激烈，他们希望在今年年底之前对健康的志愿者开展临床测试，此疫苗给药方式为上臂单次注射。

范登伯格（Vandenberghe）表示：“这项工作涉及约55名研究人员，并已从慈善家筹集了数百万美元。这项工作的领导者还与微软创始人比尔·盖茨，联邦生物医学高级研究与发展局以及奥斯陆基金会流行病防制创新联盟建立了联系，若疫苗在试验中证明是成功的，则他们可以提供更多的资金来生产疫苗，这些都是数十亿美元的游戏。”

范登伯格（Vandenberghe）博士是基因疗法专家，是哈佛医学院的副教授，美国马萨诸塞州波士顿市哈佛大学和麻省理工学院的副会员，他曾帮助创立了波士顿创业公司Akouos，该公司正在尝试开发首个用于治疗耳聋的基因疗法。

参考资料：

https://www.vdb-lab.org

https://www.bostonglobe.com

https://cen.acs.org/pharmaceuticals/vaccines/Gene-therapy-expert-leads-project/98/i18

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